CNP (que significa peptídeo natriurético tipo C) é um hormônio que desempenha um importante papel no crescimento ósseo.
O CNP ativa os receptores do NPRB (receptor do peptídeo natriurético tipo B), reduzindo os efeitos dos receptores de FGFR3 super-ativados, que “dizem” aos ossos para que parem de crescer.
Os cientistas conduziram estudos clínicos com terapias que tentam dar ao corpo mais CNP para avaliar se os receptores de FGFR3 super-ativados podem ser combatidos, permitindo que os ossos cresçam e se desenvolvam. Nesses estudos, os cientistas investigaram e seguem investigando quais outros impactos o CNP tem sobre a forma como os ossos crescem e se desenvolvem, bem como quais são os riscos.
Método Decoy é uma estratégia onde se cria uma “distração” para os ativadores do FGFR3, para impedir que eles sejam ativados de forma excessiva.
Avanços científicos na medicina ganham vida por meio de estudos clínicos. Eles são a chave para a pesquisa e o desenvolvimento de qualquer nova terapia. O objetivo de um estudo clínico é avaliar o perfil de segurança e a eficácia da terapia em estudo.
Os estudos clínicos ocorrem em etapas ou fases. Dependendo do que está sendo medido, cada etapa pode durar muitos anos ou até mesmo décadas. Os cientistas muitas vezes escolhem o que será estudado de forma que os resultados podem ser observados em um curto espaço de tempo.
Uma terapia é estudada num pequeno grupo de voluntários geralmente saudáveis por vários meses para testar sua segurança e conhecer quaisquer efeitos colaterais
A terapia é estudada num grupo maior de pessoas afetadas pela condição para observar sua segurança e se ela funciona. Esta fase também determina qual dose do medicamento é a mais eficaz com o mínimo de efeitos colaterais.
Este é o “estudo pivotal”. Um estudo de Fase 3 examina a terapia em pessoas com a condição comparando-a com um placebo (que não nenhum princípio ativo) ou outro tratamento padrão. Isso é geralmente feito de maneira randomizada e cega. Isso significa que nem o paciente nem o médico sabem se um participante do estudo está recebendo a nova terapia ou não. A terapia é estudada por um período de tempo mais longo – geralmente vários anos – durante esta fase.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), é responsável por avaliar as informações dos estudos clínicos para determinar se o medicamento será aprovado para utilização pelo público brasileiro.
Se a terapia for aprovada, os pesquisadores podem conduzir estudos de Fase 4 para obter mais informações e continuar rastreando o quão segura a terapia é para seus usuários.
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